2024年2月29日，第十七個(gè)國際罕見病日，上百個(gè)黏多糖貯積癥ⅣA型的家庭，正在面臨斷藥的絕境，大象新聞記者關(guān)注該事件后，引發(fā)全網(wǎng)熱議。

報(bào)道發(fā)出后，在字節(jié)跳動公益平臺的牽線下，北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會迅速向采訪中的三個(gè)黏多糖貯積癥ⅣA型家庭開啟救助行動，并就此類罕見病群體生存困境及可能向他們提供的幫助與記者進(jìn)行采訪連線。

 

采訪人物：北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會合作發(fā)展主管 崔瑩

 

對話內(nèi)容：

大象新聞記者：如何看待黏多糖貯積癥ⅣA型患者即將斷藥？

崔瑩：首先自我介紹一下，我自身也是一個(gè)罕見病患者，罕見病患者用藥難、治療難、保障難其實(shí)是一個(gè)共性的挑戰(zhàn)，比如我之前認(rèn)識的一位朋友就是從沒用過藥的黏多糖患者，他平時(shí)都會隨身帶著一個(gè)空藥瓶，以作生存的信念和力量，希望有天能夠用上這個(gè)藥。所以在面對這樣的情況時(shí)，我們就會覺得像在跟時(shí)間賽跑，很想說努力地再做一些什么，再快一些跑贏時(shí)間。現(xiàn)在了解到“唯銘贊”也即將退出中國后，我們也在用各樣的方法去呼吁和努力，因?yàn)閷τ诓∮褌儊碚f，藥是真的不能停，這些都是救命用的。

 

大象新聞記者：具體來說，你們可以為黏多糖貯積癥ⅣA型患者提供哪些幫助？

崔瑩：首先對病友們來說,無論是使用特效藥物治療，還是對癥治療，我們罕見病醫(yī)療援助工程這個(gè)項(xiàng)目都是會給到一些支持的。其他在綜合服務(wù)方面，如果病友在康復(fù)評估、心理支持上面是有需求，或者有一些孩子暫時(shí)沒法上學(xué)、成年病友暫時(shí)沒法工作的情況，我們也會提供幫助。另外，我們會積極聯(lián)合媒體，讓更多人知道病友們在面臨這樣的困難和挑戰(zhàn)，為病友們發(fā)聲。